Obstáculos para acceder al tratamiento de una enfermedad rara





El mes de agosto está dedicado a concienciar sobre una enfermedad rara. Tan inusual que se diagnostica en uno de cada 10.000 niños. Abreviatura de atrofia muscular en la columna, una AMOR es una enfermedad neurodegenerativa que afecta gravemente las funciones motoras y, si no se controla, conduce a la muerte. La enfermedad es la principal causa de muerte infantil por causas genéticas.





Los niños diagnosticados con AME tienen defectos en el gen que produce la proteína SMN, que alimenta las neuronas motoras. En su ausencia, el sistema nervioso no genera impulsos en la columna y gradualmente deteriora funciones vitales como respirar, tragar, caminar y hablar. Sin el tratamiento adecuado, las expectativas de vida no son alentadoras.

La gravedad de la enfermedad requiere un diagnóstico rápido y, en consecuencia, tratamiento. La comunidad médica y científica buscó medicamentos capaces de aliviar el sufrimiento y brindar calidad de vida a las familias que padecen la presencia de LME. Uno es el medicamento nombre comercial Spinraza, cuyo principio activo es nusinersena.

Inicialmente producido y comercializado solo en el extranjero, ganó notoriedad al presentar resultados clínicos exitosos y recibir la autorización de la FDA, la agencia que regula la venta de medicamentos en los Estados Unidos.

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El fármaco es capaz de corregir el defecto genético y bloquear la degeneración neuronal, proporcionando al paciente ganancias motoras y funcionales progresivas. La complejidad para el desarrollo del medicamento se refleja en su precio. Una dosis puede costar más de 300 mil reales, siendo necesaria cada 120 días y por el resto de su vida.

EL Alto costo se ha convertido en el principal obstáculo para acceder a esta terapia. Después de todo, ¿qué familia puede mantener un tratamiento de casi 1 millón de reales al año?





Quienes necesitan la medicina buscan justicia para que los planes de salud o el SUS la proporcionen. Durante meses, la droga fue una de las más solicitadas en los tribunales. La presión popular fue tal que la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria (Anvisa) no tuvo más remedio que analizar el historial de Spinraza en Brasil. En 2017, el medicamento obtuvo la autorización para comercializarse, pero aún por valores muy elevados.

En el SUS se incorporó el fármaco y se entrega desde 2019, pero no para ningún paciente. Deben cumplirse algunos requisitos. Para quienes tienen seguro médico, el medicamento ni siquiera está disponible. Los convenios afirman que Spinraza no está presente en la lista de cobertura obligatoria de la Agencia Nacional de Salud (ANS). Lo cierto, sin embargo, es que el rol sirve solo como parámetro de lo básico, sin descartar la cobertura de tratamientos que no brinda.

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Las batallas por la medicina en los tribunales continuarán hasta que el acceso irrestricto a la salud anule la conducta perversa de los sectores público y privado. Esperamos que se garantice el trato necesario y digno a todas las víctimas de la LME.

* Estela Tolezani es abogada especializada en derecho a la salud en Vilhena Silva Advogados, en São Paulo.

Ana Gomez

Ana Gómez. Nació en Asturias pero vive en Madrid desde hace ya varios años. Me gusta de todo lo relacionado con los negocios, la empresa y los especialmente los deportes, estando especializada en deporte femenino y polideportivo. También me considero una Geek, amante de la tecnología los gadgets. Ana es la reportera encargada de cubrir competiciones deportivas de distinta naturaleza puesto que se trata de una editora con gran experiencia tanto en medios deportivos como en diarios generalistas online. Mi Perfil en Facebook: https://www.facebook.com/ana.gomez.029   Email de contacto: ana.gomez@noticiasrtv.com

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