Consulta pública evalúa tratamiento para Hemoglobinuria Paroxística Nocturna

Poco conocida y con un nombre difícil de pronunciar, la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) es una enfermedad ultrarara, crónica, grave y progresiva que provoca deterioro de la calidad de vida y puede ser mortal.^³-⁶ al paciente.

Según el hematólogo Marco Salvino, se trata de una enfermedad hemolítica crónica, es decir, que provoca la destrucción de los glóbulos rojos.

“Se produce un ataque al sistema del complemento, que es el encargado de defender el organismo, es decir, de atacar a las bacterias y otros agentes. En los pacientes con HPN, comienza a atacar y destruir los propios glóbulos rojos, lo que provoca anemia y otras inflamaciones. Un punto importante es que la causa de esta agresión es un defecto adquirido a lo largo de la vida, la persona no nace con la enfermedad. Es un defecto genético que puede desarrollarse a lo largo de la vida, lo que impide que el glóbulo rojo cree una barrera natural contra el sistema del complemento”, explica el doctor.

Según Abrale (Asociación Brasileña de Linfoma y Leucemia), la mayoría de las veces la HPN ocurre en personas entre 30 y 50 años, afectando a hombres y mujeres en la misma proporción⁷. “En el mundo se estima que tenemos 15 casos de la enfermedad por millón de habitantes. En Brasil deberíamos tener alrededor de 3 mil casos, recordando que lamentablemente todavía tenemos muchos subregistro en el país”, dice Salvino.

Síntomas y complicaciones.

Aunque no afecta a un gran número de personas, quienes la padecen, así como sus familiares y amigos, viven bajo estrés, ya que la evolución de la HPN es bastante impredecible. “Los síntomas van desde anemia, mucha debilidad, que no se presentan de manera continua, es decir, los signos pueden mejorar y empeorar con el paso de los días. Sin embargo, lo más grave es la posibilidad de trombosis, que es la enfermedad con mayor riesgo trombótico. Y la trombosis no avisa cuándo ni dónde ocurrirá y estos acontecimientos suelen ser bastante graves. Puede haber, por ejemplo, trombosis en el sistema nervioso central, hepático o abdominal”, dice Salvino. El paciente también puede experimentar fatiga, dificultad para respirar, orina oscura o rojiza, dolor en el abdomen o en el pecho, disfunción eréctil y dificultad para tragar, además de daños en los órganos diana.^³-⁶

El médico añade que la HPN presenta un aumento progresivo del riesgo de complicaciones. “Con el paso de los años es muy difícil que el paciente no experimente algún tipo de empeoramiento. Al principio puede ser asintomático, pero con el tiempo este escenario tiende a cambiar, con trombosis, que genera comorbilidad grave o daño fatal”.

El diagnóstico precoz es fundamental

Debido a que los síntomas pueden ser comunes a otras enfermedades, diagnosticar la HPN puede resultar un desafío. El especialista responsable es el hematólogo y el diagnóstico se realiza con base en una evaluación clínica y pruebas, como hemograma y citometría de flujo, que pueden indicar cambios en las células sanguíneas.^⁸-¹⁰

“El diagnóstico precoz, es decir, realizado antes de una complicación grave, es fundamental para aumentar las posibilidades de controlar la enfermedad y ayudar a evitar que el cuadro empeore. Hoy el tratamiento es muy efectivo, tenemos buenas opciones que controlan los riesgos de la enfermedad”, advierte el hematólogo.

Escenario HPN en Brasil

Según Salvino, la HPN es una de las enfermedades que más ha avanzado en el conocimiento en los últimos 20 años. “De una enfermedad rara y desconocida, de la que nadie entendía siquiera el mecanismo de acción, hoy dominamos todos los conocimientos sobre ella, y las opciones de tratamiento son cada vez más efectivas y cómodas y menos agresivas para el paciente. El único tratamiento disponible hasta hace poco, el trasplante de médula ósea, tenía tasas de mortalidad y riesgo muy altas. Este escenario ha cambiado mucho”.

La importancia de la Consulta Pública

Incluso existe una nueva opción de tratamiento para la HPN, ya aprobada por ANVISA^¹que ofrece una mejor calidad de vida a los pacientes, ya que reduce la fatiga, el riesgo de trombosis y requiere menos infusiones que la generación anterior de medicamentos.^⁸,⁹Para que te hagas una idea, el aumento del intervalo de infusión de este medicamento ahora es cada 8 semanas, para un total de 7 infusiones al año, en lugar de cada 2 semanas (26 al año). ^¹,²

Sin embargo, para que el medicamento esté disponible de forma gratuita para los pacientes, se abrió una Consulta Pública para evaluar la incorporación del tratamiento al Sistema Único de Salud (SUS) para pacientes con HPN. La Consulta Pública tiene como objetivo la contribución de la sociedad respecto de la incorporación de la nueva opción de tratamiento para la HPN en el SUS.

Salvino destaca que la Consulta Pública es uno de los mecanismos más importantes para incorporar innovación en la salud brasileña. “El movimiento de la comunidad, especialmente de la comunidad científica, es fundamental para que el gobierno comprenda la necesidad de la nueva terapia. Sin participación social y técnica no tenemos innovación. Es a través de la participación en la consulta popular que podremos acercar nuevas tecnologías, capaces de brindar una mejor calidad de vida al paciente y una gestión sanitaria más eficiente”, concluye.

La Consulta Pública está abierta por un período de 20 días.

Para la sociedad en general, consulte el enlace para contribuir haciendo clic aquí: https://www.gov.br/participamaisbrasil/consulta-publica-conitec-sectics-n-62-2023-opiniao-ravulizumabe-para-o-tratamento-da-hemoglobinuria-paroxistica-noturna

Para la sociedad médica y la comunidad científica, consulte el enlace para contribuir haciendo clic aquí: https://www.gov.br/participamaisbrasil/consulta-publica-conitec-sectics-n-62-2023-tecnico-cientifico-ravulizumabe-para-o-tratamento-da-hemoglobinuria-paroxistica-noturna1

Referencias:

1. Ultomiris® (ravulizumab) Folleto Profesional de la Salud Folleto electrónico. Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria (ANVISA). Disponible: https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/q/?numeroRegistro=198110004. Consultado el 13/12/2023.
2. Lee JW et al. Sangre 2019 7 de febrero;133(6):530-539.
3. Hillmen P, Muus P, Roth A, et al. Seguridad y eficacia a largo plazo del tratamiento sostenido con eculizumab en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna. H. J. Haematol. 2013;162(1):62-73.
4. Nishimura J-1, Kanakura Y, Ware RE, et al. ¡Clínica! Curso y análisis de citometría de flujo de la hemoglobinuria paroxística nocturna en los Estados Unidos y Japón. Medicamento. 2004;83:193-207.
5. SharmaVR. Hemoglobinuria paroxística nocturna: patogénesis, pruebas y diagnóstico. Clin Adv Hematol Oncol. 2013;ll(suplemento 13):1-11.
6. Hillmen P, Elebute M, Kelly R, et al. Efecto a largo plazo del inhibidor del complemento eculizumab sobre la función renal en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna. Soy J Hematol. 2010;85(8):553-559.
7. ABRALE (Asociación Brasileña de Linfoma y Leucemia. Qué es la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna – HPN. Disponible en: https://www.abrale.org.br/doencas/hpn/o-que-e/. Consultado el 13/12/2023.
8. Schrezenmeier H, Muus P, Sacie G, et al. Hematológica. 2014;99:922-929.
9. Parker C, Omine M, Richards S, et al. Sangre. 2005;106:3699-3709.
10. Barcellini W, Fattizzo B. Dis Marcadores. 2015;2015:635-70.