Célula CAR-T: ¿la cura para el cáncer de sangre?

Considerado revolucionario, Terapia con células CAR-T (Receptor de antígeno quimérico de células T) hace honor al adjetivo debido a los resultados que se han registrado en el tratamiento de cánceres hematológicos, como algunos tipos de linfomas, leucemias y mieloma. Aunque no se habla de cura, lo cierto es que en el extranjero, donde se inició su aplicación, hay pacientes en remisión de la enfermedad (sin signos de células enfermas en el organismo) desde hace cuatro o cinco años.

Desarrollos similares se observaron en Brasil, que está dando un paso importante: el desarrollo de tecnología nacional de fabricación de Células CAR-T, hasta hace poco sólo producidas en laboratorios extranjeros.

Aquí, Einstein fue pionero en obtener la autorización de la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria (Anvisa) para realizar investigaciones clínicas con células T Echo en brazil – el primer paciente tratado en estos ensayos, con linfoma no Hodgkin, se encuentra en remisión desde mayo, cuando se realizó la infusión.

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El objetivo de esta terapia es conseguir que el propio sistema inmunológico luche contra la enfermedad. Para ello, se extraen los linfocitos T (células de defensa) de la sangre del paciente mediante un proceso llamado leucoféresis y se modifican genéticamente en el laboratorio para que “aprendan” a atacar a las células cancerosas. Luego se multiplican y se reinsertan en la persona.

El “salto del gato”, como lo define el Dr. José Mauro Kutner, gerente médico del Departamento de Hemoterapia y Terapias Avanzadas del Einstein, está precisamente en la reprogramación genética de las células, la etapa de fabricación.

En este proceso se utiliza un vector viral (en este caso, un lentivirus, un virus que no causa enfermedad en humanos). Este agente está modificado genéticamente y se adhiere a las células T para reprogramarlas.

Así, ahora cuentan con el receptor en su superficie que los hace capaces de identificar y combatir las células cancerosas. Multiplicadas en millones de células CAR-T en el laboratorio, se infunden por vía intravenosa al paciente. En primer lugar, la persona se somete a una ligera quimioterapia para reducir la inmunidad, de modo que el cuerpo no rechace las nuevas células.

Actualmente en Brasil, dos productos Car-T Cell (procedentes del exterior) pueden comercializarse para enfermedades linfoides, a la espera de un producto para mieloma ya aprobado por Anvisa, pero aún no disponible en el mercado. El resto se aplica únicamente en la investigación clínica.

Importancia de la producción nacional

Hoy en día, casi todas las Células CAR-T dependen de gigantes de la industria farmacéutica, es decir, hospitales de todo el mundo envían linfocitos T a estos centros para ser modificados y multiplicados. Y los reciben congelados para infundirlos a los pacientes.

Este es uno de los factores que limitan las economías de escala y explican los altísimos precios de esta terapia. La producción nacional, además de la importancia de dotar al país de tecnología de punta, contribuye a cambiar este escenario, ampliando el acceso a esta tecnología, especialmente para los pacientes del Sistema Único de Salud (SUS).

En el Einstein, según el Dr. Nelson Hamerschlak, coordinador del Programa de Hematología y Trasplante de Médula Ósea, se están llevando a cabo otros proyectos de investigación clínica, utilizando células CAR-T (comerciales y no comerciales) para el tratamiento del mieloma múltiple, leucemia linfoide y linfomas. .

Perspectivas prometedoras

Y podemos esperar aún más de esta tecnología. Se están realizando estudios para utilizar las células CAR-T para otros cánceres hematológicos, como la enfermedad de Hodgkin, la leucemia linfocítica crónica y la leucemia mieloide aguda; para tumores sólidos, como el de mama y el neuroblastoma; y para enfermedades autoinmunes graves.

Einstein también está iniciando investigaciones sobre la aplicación de estas y otras terapias innovadoras en tumores sólidos.

Dentro del alcance del proceso de fabricación, Los investigadores están comprometidos a desarrollar nuevos vectores y aumentar la potencia y eficacia de los existentes.además de entregar vectores con más de una diana química para una misma enfermedad, lo que ayudaría a evitar el rechazo.

Reducir el tiempo de fabricación también es un objetivo. Einstein ya logró un buen resultado al producir la célula CAR-T en 12 días. Pero la idea es poder hacerlo en uno o dos.

Otro frente de estudio fascinante es la creación de CAR-T alogénico. Me explico: hoy son autólogos, producidos específicamente para cada paciente, utilizando sus propias células T para la reprogramación genética.

En el modelo alogénico, los pacientes podrían recibir infusiones de células CAR-T generadas a partir de linfocitos T de otro individuo. ¿Cuál es la ventaja de eso? Uso inmediato de un producto prefabricado.

Si la ciencia logra hacer realidad este proyecto, los pacientes tendrían células CAR-T “disponibles en el mercado”.

A partir de los resultados que ya ha presentado y de las perspectivas que tenemos en el horizonte, CAR-T Cell promete hacer cada vez más válida su definición como terapia revolucionaria en el tratamiento del cáncer. Una tecnología que, como otras, debería haber ido reduciendo costes con economías de escala. Y las células CAR-T Echo en brazil son parte de esta revolución.