Buenas noticias sobre el tratamiento de enfermedades raras
Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), existen entre 6 y 8 mil tipos de enfermedades raras. La mayoría tienen un origen genético y desafían a los médicos ya la industria farmacéutica, tanto en el diagnóstico como en el tratamiento.
Estos son, en efecto, los dos calvarios de los pacientes y familiares: un largo camino en busca de la identificación de la patología y, al final, el inicio de la lucha por el acceso a la medicación –si es que existe.
Solo El 4% de las patologías raras tienen tratamiento. Y, por sus especificidades, los medicamentos de este segmento están en la definición de “medicamentos huérfanos”.
Son terapias marcadas desde el principio por la singularidad, ya que no encajan en los procedimientos habituales. Estamos hablando de enfermedades raras, de un número reducido de pacientes, que demandan atención por parte de los organismos de salud.
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Este largo “prefacio” es necesario mientras la dinámica de estas patologías permanezca ignorada. El mundo necesita saber – y coexistir – con el universo de las enfermedades raras. Esta es una demanda urgente y llena de mensajes relevantes para todos.
Debido a la complejidad de estas condiciones y la investigación fundamental para el desarrollo de tratamientos, los raros están al frente de una tendencia.
EL progreso de las terapias génicas, actualmente indicada como camino y posible cura para numerosas patologías, está directamente relacionada con la energía de los raros pacientes y sus cuidadores, así como de los investigadores, que han dedicado décadas de estudios en busca de alternativas.
En resumen, la tecnología de punta empleada en el desarrollo del tratamiento para los raros beneficiará a muchos.
La perspectiva de una medicina personalizada, cada vez más ajustada a las características únicas de cada ser y su ADN, es herencia de lo raro.
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Los buenos vientos, sin embargo, apuntan en la dirección de estos pacientes. El 16 de diciembre, el La 76ª Asamblea General de las Naciones Unidas aprobó la resolución “Hacer frente a los desafíos de las personas que viven con una enfermedad rara y sus familias”.
El documento arroja luz sobre las demandas de 300 millones de personas que viven con una enfermedad rara en el mundo (13 millones solo en Brasil) y destaca la importancia del diálogo sobre las necesidades de este público.
En ese sentido, un paso valioso fue la aprobación por la Cámara de São Paulo de un proyecto que autoriza la concesión de terrenos para la construcción de la Casa dos Raros, que permitirá diagnósticos de vanguardia, tratamientos calificados, nuevas tecnologías en salud y capacitación para profesionales del area.
Este es solo el comienzo. Nos corresponde a nosotros, la sociedad civil, luchar por la implementación de acciones que cambien el escenario actual y eliminen las raras patologías de la ignorancia.
*Antoine Daher es fundador y presidente de Casa Hunter, Febrararas y Casa dos Raros
